La Ley de Medicamentos Huérfanos para Apoyar Enfermedades Raras

La Ley de Medicamentos Huérfanos para Apoyar Enfermedades Raras

¿Qué es un medicamento huérfano y qué es la Ley de Medicamentos Huérfanos? ¿Por qué la investigación y el desarrollo de estos medicamentos son importantes y cuáles son las barreras?

¿Qué es un medicamento huérfano? – Definición

Un medicamento huérfano es un medicamento (farmacéutico) que sigue subdesarrollado debido a la falta de una compañía para que el medicamento sea rentable. A menudo, la razón por la cual el medicamento no es rentable es porque hay relativamente pocas personas que comprarán el medicamento cuando se lo compara con la investigación y el desarrollo necesarios para fabricar el medicamento.

En palabras simples, los medicamentos huérfanos son aquellos de los que las compañías no esperan ganar mucho dinero, y en cambio dirigen sus esfuerzos hacia las drogas que traerán dinero.

Por qué algunos medicamentos son medicamentos huérfanos

Las compañías farmacéuticas (farmacológicas) y de biotecnología están constantemente investigando y desarrollando nuevos medicamentos para tratar afecciones médicas, y con frecuencia aparecen nuevos medicamentos en el mercado. Las personas que padecen enfermedades o trastornos raros, por otro lado, no ven la misma atención de investigación de medicamentos para sus enfermedades. Esto se debe a que sus números son pequeños y, por lo tanto, el mercado potencial de nuevos medicamentos para tratar estas enfermedades raras (comúnmente conocidos como medicamentos huérfanos) también es pequeño.

Una enfermedad rara ocurre en menos de 200,000 personas en los Estados Unidos o menos de 5 por cada 10,000 personas en la Unión Europea. Las agencias reguladoras gubernamentales en los Estados Unidos y la Unión Europea han tomado medidas para reducir esta disparidad en el desarrollo de fármacos.

Incentivos para aumentar el desarrollo de medicamentos huérfanos.

Reconociendo que no se habían desarrollado medicamentos adecuados para trastornos raros en los EE. UU. En realidad, incurriría en una pérdida financiera en el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. El Congreso de los EE. UU. Aprobó la Ley de Medicamentos Huérfanos en 1983.

La Oficina de Desarrollo Humano de Productos de los EE. UU.

La Administración de Alimentos y Fármacos de EE. UU. (FDA) es responsable de garantizar la seguridad de medicamentos en el mercado en los Estados Unidos.

La FDA estableció la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos (OOPD, por sus siglas en inglés) para ayudar con el desarrollo de medicamentos huérfanos (y otros productos médicos para trastornos raros), lo que incluye ofrecer subsidios de investigación.

Los medicamentos huérfanos, al igual que otros medicamentos, todavía se deben encontrar seguros y efectivos a través de investigaciones y ensayos clínicos antes de que la FDA los apruebe para su comercialización.

La Ley de medicamentos huérfanos de 1983

La Ley de medicamentos huérfanos ofrece incentivos para inducir a las empresas a desarrollar medicamentos (y otros productos médicos) para los mercados pequeños de personas con trastornos poco frecuentes (en los EE. UU., 47% de los trastornos poco comunes afectan a menos de 25,000 personas) ) Estos incentivos incluyen: tax Créditos fiscales federales por la investigación realizada (hasta el 50% de los costos) para desarrollar un medicamento huérfano.

  • Un monopolio garantizado por 7 años sobre las ventas de medicamentos para la primera compañía que obtenga la aprobación de comercialización de la FDA de un medicamento en particular. Esto se aplica solo al uso aprobado del medicamento. Otra aplicación para un uso diferente también podría ser aprobada por la FDA, y la compañía tendría derechos de comercialización exclusivos para el medicamento para ese uso también.
  • Exenciones de tarifas de solicitud de aprobación de medicamentos y tarifas anuales de productos de la FDA.
  • Antes de la aprobación de la Ley de medicamentos huérfanos, había pocos medicamentos huérfanos disponibles para tratar enfermedades raras.

Desde la Ley, más de 200 medicamentos huérfanos han sido aprobados por la FDA para su comercialización en los EE. UU.

Efecto de la Ley de medicamentos huérfanos en los productos farmacéuticos de los EE. UU.

Desde la promulgación de la Ley de medicamentos huérfanos en 1983, ha sido responsable de la desarrollo de muchas drogas. Para 2012, había al menos 378 medicamentos que se aprobaron a través de este proceso, y el número sigue aumentando.

Ejemplo de medicamentos disponibles debido a la Ley de medicamentos huérfanos

Entre los medicamentos aprobados se incluyen los siguientes:

Hormona adrenocorticotrópica (ACTH) para tratar espasmos infantiles

  • Tetrabenzina para tratar la corea que ocurre en personas con la enfermedad de Huntington
  • Terapia de reemplazo enzimático para personas con trastorno de almacenamiento de glucógeno, enfermedad de Pompe
  • Investigación y desarrollo internacional para medicamentos huérfanos

Al igual que el Congreso de los EE. UU., El gobierno de la Unión Europea (UE) ha reconocido la necesidad de aumentar la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos.

Comité de Medicamentos Huérfanos

Establecido en 1995, la Agencia Europea de Medicamentos (EMEA) es responsable de garantizar la seguridad y la eficacia de los medicamentos en el mercado de la UE. Reúne los recursos científicos de los 25 Estados miembros de la UE. En 2000, se estableció el Comité de medicamentos huérfanos (COMP) para supervisar el desarrollo de medicamentos huérfanos en la UE.

Reglamento sobre medicamentos huérfanos

El Reglamento sobre medicamentos huérfanos, aprobado por el Consejo Europeo, ofrece incentivos para el desarrollo de medicamentos huérfanos (y otros productos médicos para trastornos raros) en la UE, incluidos:

Exención de tasas relacionadas con la proceso de aprobación de comercialización.

  • Un monopolio garantizado por 10 años sobre las ventas de medicamentos para que la primera empresa obtenga la aprobación de comercialización de un medicamento de EMEA. Esto se aplica solo al uso aprobado del medicamento.
  • Autorización comunitaria de comercialización: un procedimiento centralizado de autorización de comercialización que se extiende a todos los Estados miembros de la UE.
  • Asistencia de protocolo, es decir, la provisión de asesoramiento científico a compañías farmacéuticas sobre las diversas pruebas y ensayos clínicos necesarios para desarrollar un medicamento.
  • El Reglamento sobre Medicamentos Huérfanos ha tenido el mismo efecto beneficioso en la UE que la Ley de Medicamentos Huérfanos tuvo en los Estados Unidos, aumentando en gran medida el desarrollo y comercialización de medicamentos huérfanos para trastornos poco comunes.

Conclusión sobre la Ley de Medicamentos Huérfanos

En ese momento existe mucha controversia sobre la Ley de Medicamentos Huérfanos, con la necesidad de tratamientos para enfermedades raras en un lado de la escala y preguntas sobre sostenibilidad por el otro. Afortunadamente, estos actos, tanto en los Estados Unidos como en Europa, han creado conciencia sobre las muchas enfermedades raras que, cuando se suman, no son tan poco comunes.

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