¿Qué se entiende por uso compasivo de drogas para pacientes con cáncer? Piense en estas preguntas:
¿Qué sucede si solo se está estudiando un tratamiento que podría ayudarlo, pero no cumple con los requisitos de inscripción en el ensayo clínico? ¿Qué sucede si ha fallado en todos los tratamientos alternativos a excepción de un tratamiento prometedor que aún no ha sido aprobado por la FDA?
Cuando esto ocurre, la FDA tiene un plan de respaldo en su lugar. Esto se llama exención por uso compasivo o acceso ampliado a medicamentos en investigación.
¿Cuál es el significado y el propósito del Uso compasivo de drogas?
El consumo compasivo de drogas se refiere al uso de un medicamento en investigación (medicamento experimental) o dispositivo médico (uno que aún no ha sido aprobado por la FDA) fuera de un ensayo clínico para tratamiento cuando no hay otro tratamiento satisfactorio disponible. Antes de la aprobación de la FDA, un medicamento en investigación no puede venderse o comercializarse en los Estados Unidos.
¿Qué es un Nuevo medicamento en investigación (IND)? — Revisión de ensayos clínicos y el proceso de aprobación de la FDA
Antes de analizar el uso compasivo de medicamentos, puede ayudar a respaldar y describir el proceso de un nuevo medicamento o procedimiento a medida que se desarrolla y, finalmente, rechazado o aprobado por el proceso de aprobación de la FDA para uso del público en general. Para esta discusión, limitaré el proceso solo a los medicamentos.
El primer paso que los investigadores usan cuando evalúan una posible medicación implica estudios no humanos. Los nuevos medicamentos en este entorno se prueban con células cancerosas cultivadas en un plato en el laboratorio o en otros animales, como ratones. Cuando estos estudios se consideran suficientemente completos, las pruebas en humanos pasan por 3 fases de ensayos clínicos.
Los estudios clínicos de fase 1 se realizan en un número reducido de personas y están diseñados para responder a la pregunta: ¿Es seguro el medicamento? Los ensayos de fase 2 son el siguiente paso, diseñado para responder a la pregunta: ¿Funciona el tratamiento? La última etapa antes de la aprobación (o rechazo) de la FDA es la fase 3 de ensayos clínicos, ensayos empleados para responder a la pregunta: ¿El tratamiento funciona mejor que los tratamientos estándar aprobados o con menos efectos secundarios?
Usando este escenario, el uso compasivo de drogas sería el uso de un medicamento que está en una de las fases de estudios clínicos antes de la aprobación de la FDA, pero no como participante en uno de los ensayos clínicos.
¿Cuándo alguien califica para el uso compasivo de drogas (exención de uso compasivo)?
Lo ideal es que los pacientes de cáncer que se pueden beneficiar de un nuevo medicamento en investigación (IND) se inscriban en un ensayo clínico activo que está estudiando ese medicamento. Dicho esto, algunas personas que pueden beneficiarse de un medicamento que se está estudiando pueden no cumplir los criterios específicos para la inscripción en ese ensayo clínico por razones tales como la edad, los tratamientos previos, el estado funcional u otras condiciones excluyentes. En este caso, se deben cumplir 2 criterios:
- No debe haber una terapia alternativa satisfactoria disponible para diagnosticar, vigilar o tratar una enfermedad grave, y
- El riesgo probable para la persona del medicamento (o procedimiento) en investigación no es mayor que el riesgo probable de la enfermedad en sí.
¿Qué es el acceso ampliado a medicamentos de investigación?
Si lee los documentos de la FDA, puede preguntarse cuál es la diferencia entre el acceso ampliado y la exención de uso compasivo, o si se usan indistintamente. La respuesta es que hay 3 niveles de acceso ampliado, y el primero se refiere al uso por parte de un paciente individual. Estos niveles incluyen:
- El uso de medicamentos en investigación para pacientes individuales
- Grupos de pacientes de tamaño intermedio (hasta 100) y
- Grupos más grandes de pacientes (más de 100)
Requisitos para el acceso individual a medicamentos de investigación para el cáncer
Se deben cumplir los siguientes requisitos para solicitar el acceso individual:
- El medicamento (o procedimiento) debe ser para el diagnóstico, control o tratamiento de una enfermedad grave.
- El paciente no debe ser elegible para ningún ensayo clínico en curso del medicamento.
- La FDA debe determinar que la exención de uso compasivo no interferirá con ninguna etapa de ensayos clínicos en curso del medicamento.
- No debe haber una alternativa satisfactoria o un tratamiento comparable disponible para el paciente, o el paciente no puede tolerar estas terapias alternativas.
- Un paciente debe tener un diagnóstico de cáncer para el cual el medicamento en investigación ha demostrado actividad. En otras palabras, la FDA debe determinar que hay suficiente evidencia de que el medicamento es seguro y eficaz para justificar su uso para un paciente en particular.
- Un paciente generalmente debe haber recibido un tratamiento estándar que no es exitoso.
- El medicamento debe usarse para una afección grave o que pone en riesgo la vida, en la cual los riesgos del tratamiento experimental superan los riesgos de no recibir tratamiento. En otras palabras, se considera que el riesgo, incluida la muerte, del tratamiento experimental es menor que el riesgo de muerte por la enfermedad sin el tratamiento.
- La obtención del medicamento implica la participación activa tanto del médico como del paciente
- El médico debe estar dispuesto a administrar el medicamento y completar el seguimiento del tratamiento
- La empresa que fabrica el medicamento debe aceptar proporcionar el medicamento (la FDA no puede forzarlo compañía para proporcionar el medicamento.) Si la compañía solicita el pago del medicamento, el paciente debe proporcionar este pago.
- La FDA, después de recibir la solicitud, tomará una decisión sobre si permite o no una exención por uso compasivo. Es importante tener en cuenta que, si bien esto parece un proceso difícil, desde 2009, la FDA ha aprobado la gran mayoría si ha recibido nuevas solicitudes de fármacos en fase de investigación it.Proceso de solicitud para uso compasivo de drogas
Existen 2 tipos de aplicaciones para uso compasivo. Estos incluyen:
Uso de emergencia —
- En una situación de emergencia, se puede solicitar por teléfono (u otra forma de comunicación rápida) y un funcionario de la FDA puede autorizar por teléfono para comenzar el tratamiento. El médico tratante debe hacer el seguimiento de esta autorización verbal con una solicitud escrita de uso de drogas en investigación dentro de los 15 días posteriores a la autorización verbal de la FDA para usar el medicamento. (Si no hay tiempo suficiente para obtener la aprobación del comité de revisión en investigación (IRB) en una situación emergente, el tratamiento puede comenzar sin la aprobación del IRB siempre que el médico que proporciona el tratamiento de emergencia notifique al IRB dentro de los 5 días hábiles). Uso compasivo (Acceso para un solo paciente) — Salvo que haya una emergencia que ponga en peligro la vida, el médico tratante debe completar una nueva solicitud de uso de drogas en investigación. Una vez que esta aplicación se entrega a la FDA, la FDA tiene un período de 30 días durante el cual se puede revisar la solicitud y tomar una decisión con respecto a la aceptación o denegación. Tenga en cuenta que la mayoría de las veces, la decisión se compartirá con el médico tratante lo más rápido posible.
- (Dado que esta información cambia con el tiempo, consulte las fuentes de la FDA que figuran al final de este artículo para obtener la información más actualizada). Lo que necesita saber como paciente
Hay varias cosas que debe tener en cuenta si usted está considerando el uso de un medicamento en investigación. Estos incluyen:
El medicamento (o procedimiento) puede tener riesgos graves.
Dado que el medicamento (o procedimiento) aún no ha sido aprobado por la FDA, no se sabe si el medicamento en investigación es mejor o peor que el medicamento estándar. Es posible que no reciba ningún beneficio adicional del medicamento.
- Los efectos secundarios a corto plazo y los efectos secundarios a largo plazo del medicamento aún no se conocen por completo.
- La responsabilidad de su médico en el uso compasivo de drogas
- Al solicitar el uso compasivo de drogas, será su oncólogo tratante (el que se ve a sí mismo para su cuidado) quién será responsable de la aplicación, administración y documentación del tratamiento.
El médico tratante debe completar una solicitud como se describe arriba.
El médico tratante será responsable de presentar un protocolo de tratamiento y de demostrarle a la FDA un informe del resultado del tratamiento, resumen y cualquier efecto secundario.
- El médico tratante es responsable de obtener el medicamento del fabricante / desarrollador y de tomar en cuenta los medicamentos restantes después de que se realiza el tratamiento.
- El médico tratante debe aceptar monitorear al paciente durante todo el tratamiento, siguiendo todas las pautas y responsabilidades a medida que asume el papel de investigador para este paciente.
