La FDA aprueba el tratamiento de primera generación de terapia génica para la leucemia

La FDA aprueba el tratamiento de primera generación de terapia génica para la leucemia

La FDA ha aprobado el tratamiento de terapia génica por primera vez, un movimiento histórico en los anales de la medicina. El nuevo tratamiento, Kymriah (tisagenlecleucel), usa células T modificadas para combatir la leucemia.

La aprobación de Kymriah sirve como precursora para la aprobación de otras formas de terapia génica que combaten el cáncer y otras enfermedades graves utilizando un enfoque novedoso y emocionante: la reprogramación del cuerpo a través de medios artificiales. Gene Terapia génica basada en células

Terapia génica basada en células se refiere a la práctica de introducir nuevo material genético en una población celular específica y luego reintroducir estas células modificadas en el cuerpo. Una vez en el cuerpo, estas nuevas células pueden producir proteínas que ayudan a combatir el cáncer u otras enfermedades graves.

Kymriah implica la introducción en el cuerpo de células T genéticamente modificadas, un tipo de linfocito o glóbulo blanco. Estas células T modificadas reconocen y atacan a las células leucémicas.

La terapia genética es preferible a la quimioterapia porque las terapias genéticas son menos tóxicas. La quimioterapia afecta todo el cuerpo y causa efectos adversos en todo el cuerpo. Con la terapia génica basada en células, las células rediseñadas se infunden localmente y luchan específicamente contra los tumores. K Además de ser una forma de terapia genética, Kymriah también es un agente inmunoterapéutico. La inmunoterapia aprovecha el poder del sistema inmunitario para tratar enfermedades.

Explicación de Kymriah

En términos técnicos, Kymriah de Novartis es un tratamiento experimental de células T de receptor antigénico quimérico (CAR) utilizado para tratar la leucemia linfoblástica aguda de células B recidivante o refractaria (es decir, resistente al tratamiento).

Kymriah es una forma personalizada de inmunoterapia en la que las células T propias del paciente se recolectan primero y luego se envían a un centro de fabricación.

Las células T se recolectan usando un procedimiento llamado leucoféresis.

En el centro de fabricación, estas células T se modifican para incluir un gen que codifica la expresión de CAR. Estas células modificadas se vuelven a infundir en el paciente. Una vez en el cuerpo, las CAR se dirigen a un antígeno específico llamado CD19 que se encuentra en la superficie de las células leucémicas y destruyen estas células cancerosas. Una vez en la sangre, estas células T modificadas crecen y se expanden para erradicar el cáncer en dos o tres semanas.

Los expertos de la FDA basaron su aprobación de Kymriah en un solo brazo de un ensayo clínico de fase II en el que 63 niños, adolescentes y adultos jóvenes con leucemia linfoblástica aguda de células B recidivante o refractaria recibieron una sola dosis del tratamiento. De estos participantes, el 83 por ciento entró en remisión después de tres meses. Además, el 75 por ciento permaneció libre de la enfermedad después de seis meses. Es importante destacar que Kymriah recibió las designaciones de revisión prioritaria y terapia innovadora por parte de la FDA. Le La leucemia linfoblástica aguda es un cáncer de la médula ósea y la sangre. Causa que el cuerpo produzca linfocitos anormales. Estas células sanguíneas anormales desplazan rápidamente a las células sanas de la médula ósea. Necesitamos nuestras células sanguíneas para sobrevivir.

Cuando el número de células sanguíneas normales disminuye drásticamente, puede producirse la muerte.

Aunque los adultos mayores pueden desarrollar ALL, es principalmente una enfermedad de los niños. Alrededor del 90 por ciento de los niños con ALL entran en remisión después del tratamiento. Kymriah está aprobado para su uso en pacientes menores de 25 años que tienen cáncer recidivante o cáncer resistente al tratamiento.

Preocupaciones acerca de Kymriah

Uno de los efectos secundarios negativos de cualquier tipo de terapia de anticuerpos monoclonales es el síndrome de liberación de citoquinas, una reacción a la infusión que también se llama tormenta de citoquinas. Las citoquinas son proteínas pequeñas que secretan las células y tienen efectos sobre otras células.

En la mayoría de las personas, los síntomas del síndrome de liberación de citocinas son leves o moderados y pueden tratarse fácilmente. Estos síntomas incluyen:

Baja presión sanguínea

Fatiga

Taquicardia

  • Dolor de cabeza
  • Fiebre
  • Náuseas
  • Escalofríos
  • Erupción
  • Garganta irritada
  • Dificultad para respirar
  • Sin embargo, los pacientes que tienen cánceres de sangre, como ALL, tienen un mayor riesgo de desarrollar una tormenta de citoquinas severa con síntomas que amenazan la vida. Por esta razón, las infusiones deben realizarse en centros de alto volumen con especialistas entrenados para manejar complicaciones graves como la tormenta de citocinas.
  • Finalmente, se espera que Kymriah cueste alrededor de $ 500,000. Sin embargo, el tratamiento con Kymriah es aún más económico que un trasplante de médula ósea, que se usa comúnmente en el tratamiento de la leucemia.
  • Una palabra de Verywell

Refractario o recaída ALL es una enfermedad mortal. La aprobación de Kymriah brinda esperanza a unos pocos cientos de jóvenes en los Estados Unidos que no tienen opciones de tratamiento disponibles. Ha demostrado su eficacia en ensayos clínicos. Sin embargo, los ensayos clínicos fueron de duración limitada, y queda por ver si Kymriah puede inducir remisiones de por vida.

En términos generales, la aprobación por la FDA de una forma de terapia genética por primera vez marca el comienzo de una nueva era de la medicina: una era en la que podemos reprogramar nuestras células para combatir el cáncer y otras enfermedades mortales.

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